ANVISA SUSPENDE O USO DO MEDICAMENTO DE TERAPIA AVANÇADA ELEVIDYS

A ANVISA informa que decidiu, por medida de precaução, suspender temporariamente a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento de terapia gênica Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A suspensão vale até que sejam integralmente esclarecidas as recentes incertezas de segurança relacionadas a relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. Essa decisão foi tomada em função de novas informações regulatórias divulgadas pela FDA, agência reguladora dos EUA, que relata três óbitos associados ao uso de produtos de terapia gênica com a tecnologia vetorial AAVrh74, desenvolvida pela empresa Sarepta Therapeutics. Dois desses casos ocorreram em pacientes pediátricos não deambuladores (que não conseguiam caminhar por conta própria) com distrofia muscular de Duchenne (DMD), tratados com Elevidys®. O terceiro caso foi de um paciente adulto com distrofia muscular de cinturas, que utilizou um produto de terapia gênica experimental baseado no mesmo vetor viral. Os eventos envolveram evolução para insuficiência hepática aguda com desfecho fatal. Destaca-se que a empresa Sarepta Therapeutics é a responsável pelo registro do Elevydis® nos EUA. No Brasil, o registro do Elevidys® foi concedido à empresa Roche Farma Brasil em 12/2024, em caráter excepcional, exclusivamente para pacientes pediátricos deambuladores (que andam) na faixa etária de 4 a 7 anos, com mutação confirmada no gene DMD. O registro foi condicionado ao monitoramento intensivo de segurança e à confirmação de eficácia de longo prazo, conforme a RDC nº 505/2021. Nenhum dos casos fatais acima relatados ocorreu no Brasil.