ANVISA AUTORIZA PESQUISA CLÍNICA DA FIOCRUZ COM TERAPIA GÊNICA PARA TRATAMENTO DE DOENÇA RARA

A ANVISA autorizou o início dos estudos clínicos com um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), em parceria com a Fiocruz. O produto utiliza tecnologia de entrega de genes terapêuticos por meio de vetores virais e, caso sua eficácia e segurança sejam demonstradas nas etapas de desenvolvimento, poderá futuramente ser utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.

A Fiocruz participa diretamente do desenvolvimento clínico do produto e firmou um acordo de transferência de tecnologia, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), para que, se for registrado, o medicamento possa ser produzido no Brasil após seu registro na Anvisa, contribuindo para a autonomia nacional no campo das terapias gênicas. 

O estudo clínico autorizado é de fase 1/2 (fase inicial), ou seja, o foco é a avaliação da segurança e tolerabilidade (fase 1) e dos primeiros sinais de eficácia (fase 2). Nessa fase, a pesquisa será conduzida ao menos em três centros clínicos do país, dentre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp). 

Após a conclusão das fases de desenvolvimento clínico, com a devida demonstração de segurança, eficácia e qualidade, poderá ser solicitado à Agência o registro do medicamento.