ANVISA AUTORIZA PESQUISA DE PRIMEIRA VACINA BRASILEIRA CONTRA MALÁRIA

A ANVISA aprovou o registro do medicamento Evrysdi Go (risdiplam), indicado para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q em adultos e crianças acima de 2 anos (a partir de 20 kg). O produto é direcionado a pessoas com diagnóstico clínico da doença Tipo 1, Tipo 2 ou Tipo 3 ou com uma a quatro cópias de SMN2.  A AME é uma condição genética causada por uma deficiência de uma proteína chamada “proteína de sobrevivência do neurônio motor” (SMN). A AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor. 

A quantidade insuficiente dessa proteína resulta na perda de neurônios motores, o que leva à fraqueza muscular e à perda de massa muscular. Atividades básicas, como controle de cabeça e pescoço, sentar-se, engatinhar e caminhar, podem ser afetadas. Os músculos usados para respirar e engolir também podem ser prejudicados. Dois genes, SMN1 e SMN2, estão envolvidos na produção da proteína. Pacientes com AME não possuem o gene SMN1, mas apresentam uma ou mais cópias do gene SMN2, que geralmente produzem uma proteína SMN curta, com função reduzida em comparação à proteína de comprimento total. 

O risdiplam é uma pequena molécula que permite que o gene SMN2 produza a proteína completa. Com isso, é esperado aumento da sobrevivência dos neurônios motores, reduzindo assim os sintomas da doença e retardando sua progressão.